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Um novo estudo que comparou seis dos mais promissores vetores de terapia gênica viral adeno-associada (AAV) em modelos organoides de retina humanos mostrou distinções claras na eficiência da transferência gênica para as células epiteliais pigmentares da retina (RPE) e fotorreceptoras. Os resultados deste estudo podem ajudar a orientar a futura seleção e projeto de vetores virais para entrega de genes terapêuticos e edição de genes e são relatados em um artigo publicado na Human Gene Therapy , um periódico revisado por pares da Mary Ann Liebert, Inc., editores . O artigo está disponível gratuitamente para download no site da Human Gene Therapy até 12 de julho de 2018.

Robin Ali , da University College London (UCL) e presidente da Sociedade Europeia de Terapia Genética e Celular (ESGCT) e colegas da UCL e da Universidade de Edimburgo, Reino Unido, co-autor do artigo intitulado “Avaliação de Tropismos de Vetor AAV para Células-Tronco Pluripotentes de Camundongos e Humanos”. -Elevado RPE e células fotorreceptoras “. Os pesquisadores demonstraram a viabilidade do uso de organoides retinianos derivados de células-tronco pluripotentes como um sistema de teste in vitro para o desenvolvimento de vetores de terapia gênica.

“Um dos usos mais difundidos de células-tronco pluripotentes humanas na pesquisa translacional tem sido criar tecidos e órgãos humanos vivos bem diferenciados” em um prato “para que possam ser usados ​​para testar a eficácia relativa de vários medicamentos antes de seu uso. em pacientes “, diz o Editor-chefe Terence R. Flotte, MD , Celia e Isaac Haidak Professor de Educação Médica e Dean, Provost, e vice-chanceler executivo da Universidade de Massachusetts Medical School, Worcester, MA. “Esses estudos do Dr. Ali estenderam esse conceito para a mais quente aplicação na terapia genética hoje, o uso de vetores de AAV no olho”.

REFERÊNCIAS:

Texto traduzido do site News-Medical.net

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