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Empresas e grupos acadêmicos começaram a usar o editor de genoma CRISPR para tentar corrigir várias doenças, mas nenhuma até agora publicou, ou anunciou, evidências de que os pacientes foram atendidos – até esta semana. Em uma atualização para investidores hoje(19, nov. 2019), a CRISPR Therapeutics de Zug, Suíça, relatou que um paciente com anemia falciforme e outro com talassemia beta parecem ter se beneficiado da mesma intervenção baseada em CRISPR por até 9 meses, STATreports. (A empresa analisou antecipadamente os dados do STAT, mas não permitiu que comentaristas externos vissem os resultados.) Antes do tratamento, os dois pacientes precisavam de infusões múltiplas a cada ano de glóbulos vermelhos. A CRISPR Therapeutics, colaborando com a Vertex Pharmaceuticals, removeu as células-tronco de seus corpos e as modificou com CRISPR para eliminar um gene que interrompe a produção de hemoglobina fetal. Quando as células editadas foram recolocadas no corpo de cada paciente por meio de um transplante de células-tronco – que exigia quimioterapia tóxica para matar suas próprias células-tronco – ambas as pessoas produziram altos níveis de hemoglobina fetal e não precisaram mais de transfusões. “Essas descobertas iniciais são um triunfo para pacientes, para CRISPR e para genética”, Bruce Conklin, clínico que se concentra no tratamento de células-tronco de doenças cardiovasculares na Universidade da Califórnia, Ciência depois de revisar os dados limitados que as empresas forneceram na chamada e em um comunicado à imprensa. “Eles escolheram pacientes com versões graves da doença e os resultados são realmente notáveis.” Outras empresas estão trabalhando em terapia genética concorrente e tecnologias de edição de genes para os mesmos distúrbios.

Texto e imagem retirados de Sciencemag.

 

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