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Dr. Leslie Thompson da UC Irvine e a paciente defendem Frances Saldana após a votação do Conselho da CIRM para aprovar o financiamento para a doença de Huntington

 

Se você estivesse procurando por um garoto propaganda para uma necessidade médica não atendida, a doença de Huntington (DH) estaria no topo da lista. É uma doença devastadora que ataca o cérebro, destruindo constantemente a capacidade de controlar o movimento e a fala do corpo. Isso prejudica o pensamento e muitas vezes leva à demência. É sempre fatal e não há tratamentos que possam parar ou reverter o curso da doença. Mas em janeiro, o Conselho do Instituto de Medicina Regenerativa da Califórnia (CIRM) votou para apoiar um projeto que mostra a promessa de mudar isso.

A Diretoria votou aprovar US $ 6 milhões para permitir que o Dr. Leslie Thompson e sua equipe na Universidade da Califórnia, Irvine, fizessem o teste de estágio final necessário para solicitar autorização à Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA para iniciar um teste clínico em pessoas. A terapia envolve o transplante de células-tronco que foram transformadas em células-tronco neurais que secretam uma molécula chamada fator neurotrófico derivado do cérebro (BDNF), que tem demonstrado promover o crescimento e melhorar a função das células cerebrais. O objetivo é retardar a progressão desta doença debilitante.

“Doença de Huntington afeta cerca de 30.000 pessoas nos EUA e as crianças nascidas de pais com HD têm a chance de contrair a doença si 50/50,” diz o Dr. Maria T. Millan, o Presidente e CEO da CIRM. “Apoiamos o trabalho do Dr. Thompson há vários anos, refletindo nosso compromisso em ajudar o melhor avanço científico e estamos esperançosos de que a votação de hoje leve um passo crucial para mais perto de um ensaio clínico”.

Outro projeto apoiado pela CIRM em um estágio anterior de pesquisa também recebeu financiamento para um estudo clínico.

A diretoria aprovou quase US $ 12 milhões para apoiar um teste clínico para ajudar pessoas que passam por um transplante de rim. Neste momento, há cerca de 100.000 pessoas nos EUA esperando para receber um transplante de rim. Mesmo aqueles que tiveram a sorte de enfrentar uma única vez na vida com drogas imunossupressoras para impedir que o corpo rejeitasse o novo órgão, drogas que aumentam o risco de infecção, doenças cardíacas e diabetes.

O Dr. Everett Meyer e sua equipe da Universidade de Stanford usarão uma combinação de células-tronco de doadores saudáveis e células T reguladoras do próprio paciente (Tregs) para treinar o sistema imunológico do paciente a aceitar o rim transplantado e eliminar a necessidade de drogas imunossupressoras.

O grupo inicial alvo deste ensaio clínico são pessoas com os chamados rins incompatíveis com HLA. É onde o doador e o receptor não compartilham os mesmos antígenos leucocitários humanos (HLAs), proteínas localizadas na superfície das células imunes e outras células do corpo. Cerca de 50% dos pacientes com transplantes incompatíveis com HLA sofrem rejeição do órgão.

Em sua aplicação, o Dr. Meyer disse que eles têm um objetivo simples: “O objetivo é“ um rim para toda a vida ”de drogas com segurança para todos os pacientes. O estado geral de saúde dos pacientes sem drogas imunossupressoras melhorará devido à redução dos efeitos colaterais associados a esses medicamentos e à redução da perda de enxertos proporcionada pela indução de tolerância que impedirá a rejeição crônica ”.

Texto traduzido do site The Stem Cellar
Imagem: CIRM

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