Amplos estudos de biossegurança aplicada à terapia gênica utilizando células-tronco hematopoiéticas (HSC) que pretendem repor uma proteína deficiente em pacientes portadores da doença hereditária mucopolissacaridose I (MPS I) sustentam a realização de testes clínicos nesses pacientes. Evidências provenientes desses estudos, além de indicarem que a terapia genética com HSC é segura e bem tolerada em […]