Notícias

O sangue é a linha vital do corpo. A circulação contínua e desimpedida do sangue mantém o fluxo de oxigênio por todo o corpo e nos permite realizar nossas atividades cotidianas. Infelizmente, existem indivíduos cujos próprios corpos estão em uma batalha constante que impede que isso ocorra sem problemas. Eles têm algo conhecido como doença falciforme (SCD), uma condição hereditária causada por uma mutação em um único gene. Em vez de produzir glóbulos vermelhos normais e circulares, seus corpos produzem células em forma de foice (daí o nome) que podem se alojar nos vasos sanguíneos, impedindo o fluxo sanguíneo. A falta de fluxo sanguíneo pode causar dor agonizante, conhecida como crises, bem como derrames. Crises crônicas podem causar danos aos órgãos, que podem eventualmente levar à falência de órgãos. Além disso, como as células deformadas não sobrevivem por muito tempo no corpo, As pessoas com anemia falciforme têm um risco maior de serem severamente anêmicas e mais propensas a infecções. Transfusões de sangue mensais são frequentemente necessárias para ajudar a aliviar temporariamente os sintomas. Devido à natureza debilitante da SCD, aspectos importantes da vida cotidiana, como emprego e seguro de saúde, podem ser extremamente difíceis de encontrar e manter.

Estima-se que 100.000 pessoas nos Estados Unidos estejam vivendo com o SCD. Em todo o mundo, cerca de 300.000 bebês nascem com a doença a cada ano, uma estatística que aumentará para 400.000 até 2050, de acordo com um estudo . Muitas pessoas com anemia falciforme não vivem depois dos 50 anos de idade. É mais prevalente em indivíduos com ascendência africana subsaariana, seguidos por descendentes de hispânicos. Especialistas afirmaram que os avanços no tratamento foram limitados em parte porque a doença está concentrada em comunidades minoritárias mais pobres.

Apesar dessas estatísticas sombrias e prognóstico, há esperança.

O New York Times e o Boston Herald divulgaram recentemente artigos em destaque que contam as histórias pessoais de pacientes inscritos em um ensaio clínico realizado pela bluebird bio. O estudo usa terapia gênica em combinação com células-tronco hematopoiéticas (hemácias) (HSCs) para originar glóbulos vermelhos normais em pacientes com anemia falciforme.

(Foto cedida por Matt Stone para o MediaNews Group / Boston Herald)

Emmanuel “Manny” Johnson foi o primeiro paciente no teste SCD. Ele foi motivado a participar do julgamento não apenas para si mesmo, mas também para seu irmão mais novo, Aiden Johnson, que também nasceu com SCD. Manny tem uma tatuagem com o nome de Aiden escrito dentro de uma fita vermelha da consciência das células falciformes.

No artigo, Manny é citado dizendo: “Não é só que compartilhamos a mesma doença no sangue, é como se eu tivesse que fazer melhor por ele”.

Desde que recebeu o tratamento, os sintomas da doença de Manny desapareceram.

(Foto cedida por Alyssa Schukar para o New York Times)

Para Brandon Williams, de Chicago, a história do SCD é muito pessoal. Com apenas 21 anos, Brandon sofreu quatro derrames quando completou 18 anos. Sua irmã mais velha, Britney Williams, morreu de doença falciforme aos 22 anos de idade. Brandon ficou arrasado e sentiu que sua própria vida poderia terminar a qualquer momento. . Ele foi então informado sobre o ensaio SCD e decidiu se inscrever. Após o tratamento, seus sintomas desapareceram junto com a dor e o medo infligidos pela doença.

(Foto cedida por Sean Rayford para o New York Times)

O artigo do NY Times também mostra Carmen Duncan, uma jovem de 20 anos de Charleston, Carolina do Sul. Ela teve seu baço removido quando ela tinha apenas dois anos de idade, como resultado de complicações de SCD. Duncan passou uma grande parte de sua infância em hospitais, lidando com a dor em seus braços e pernas de vasos sanguíneos bloqueados. Ela se inscreveu no ensaio SCD também e ela não tem mais sinais de SCD. Duncan tinha aspirações de se juntar às forças armadas, mas não conseguiu devido à sua condição. Agora que ela está sem sintomas, ela planeja se alistar.

Este ensaio clínico SCD tem vários locais de estudo em todo os EUA , um que é a Clínica de Células-Tronco Alfa UCSF , uma clínica financiada pela CIRM especializada na entrega de ensaios clínicos com células-tronco aos pacientes. A CIRM concedeu um subsídio de US $ 7.999.999 para ajudar a estabelecer este site.

REFERÊNCIAS:

Texto traduzido do site The Official Blog of CIRM

Foto de capa cedida por Omikron / Science Source

Deixe uma resposta