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Estudo inovador visa reverter a paralisia e outras funções anormais da espinha bífida antes do nascimento

Três bebês nasceram após receberem o primeiro tratamento de espinha bífida do mundo, combinando cirurgia com células-tronco. Isso foi possível graças a um ensaio clínico de referência na UC Davis Health .  

O tratamento único, entregue enquanto o feto ainda está se desenvolvendo no útero da mãe, pode melhorar os resultados para crianças com esse defeito de nascença.

Lançado na primavera de 2021, o ensaio clínico é conhecido formalmente como “ CuRe Trial : Cellular Therapy for In Utero Repair of Myelomeningocele”. Trinta e cinco pacientes serão atendidos no total.

Os três bebês do estudo que nasceram até agora serão monitorados pela equipe de pesquisa até os 30 meses de idade para avaliar completamente a segurança e eficácia do procedimento.

A primeira fase do estudo é financiada por uma doação estadual de US$ 9 milhões da agência estadual de células-tronco, o Instituto de Medicina Regenerativa da Califórnia ( CIRM ).

“Este ensaio clínico pode melhorar a qualidade de vida de tantos pacientes”, disse Emily, a primeira participante do ensaio clínico que viajou de Austin, Texas para participar. Sua filha Robbie nasceu em outubro passado. “Nós não sabíamos sobre a espinha bífida até o diagnóstico. Somos muito gratos por termos feito parte disso. Estamos dando à nossa filha a melhor chance de um futuro brilhante”.

A espinha bífida , também conhecida como mielomeningocele, ocorre quando o tecido espinhal não se funde adequadamente durante os estágios iniciais da gravidez. O defeito congênito pode levar a uma série de deficiências cognitivas, de mobilidade, urinárias e intestinais ao longo da vida. Ela afeta 1.500 a 2.000 crianças nos EUA a cada ano. Muitas vezes é diagnosticada através de ultra-som.

Embora a cirurgia realizada após o nascimento possa ajudar a reduzir alguns dos efeitos, a cirurgia antes do nascimento pode prevenir ou diminuir a gravidade dos danos na coluna do feto, que pioram ao longo da gravidez.   

“Estou trabalhando para este dia há quase 25 anos”, disse Diana Farmer , a primeira cirurgiã fetal do mundo, professora e presidente de cirurgia da UC Davis Health e principal pesquisadora do estudo. 

Artigo retirado de UC Davis

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