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Os pesquisadores estão fazendo grandes progressos no desenvolvimento de estratégias baseadas em genes para tratar uma variedade de doenças neurometabólicas herdadas, caracterizadas por comprometimento neurológico grave. Uma revisão das abordagens atualmente sob investigação pré-clínica ou clínica é publicada na Human Gene Therapy, uma revista revisada por pares da editora Mary Ann Liebert, Inc., O artigo em texto completo é gratuito no site da Terapia Gênica Humana até 25 de novembro de 2019.

No artigo intitulado “Abordagens baseadas em genes para doenças neurometabólicas herdadas”, os co-autores Valentina Poletti e Alessandra Biffi, do Dana-Farber / Centro de Distúrbios Sanguíneos e Dana-Farber / Boston para Crianças (Boston, MA) e Universidade de Pádua (Itália) descrevem as características necessárias para uma terapia gênica para tratar doenças neurometabólicas sejam bem-sucedidas. Os pesquisadores enfocam, em particular, o progresso alcançado no desenvolvimento de abordagens baseadas em genes para o tratamento da adrenoleucodistrofia ligada ao X (ALD), leucodistrofia metacromática (MLD), mucopolissacaridose (MPSs) e lipossuscinoses ceróides neuronais (NCLs). Eles identificam a microglia como atores-chave emergentes em doenças neurodegenerativas herdadas e, portanto, como alvos importantes para alcançar a eficácia terapêutica em estratégias baseadas em genes.

“Os médicos Poletti e Biffi documentam alguns dos dramáticos benefícios clínicos que a terapia genética trouxe a bebês e crianças com distúrbios neurometabólicos”, diz o editor-chefe Terence R. Flotte, MD, Celia e Isaac Haidak, professor de educação médica e decano., Reitor e Vice-Chanceler Executivo da Faculdade de Medicina da Universidade de Massachusetts, Worcester, MA. “O avanço foi o insight de usar a alteração genética das células-tronco da medula óssea para curar doenças no cérebro, usando a micróglia como veículo. Essa plataforma trouxe esperança a muitas famílias com doenças anteriormente incuráveis”.

Texto traduzido do site News Medical

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