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A diabetes tipo 1 (T1D) é uma condição crônica na qual o próprio sistema imunológico do corpo ataca e destrói células beta no pâncreas. Uma vez que as células beta são destruídas, o pâncreas não pode mais produzir insulina. Atualmente, não há cura para o DM1 e o tratamento se concentra no gerenciamento dos níveis de açúcar no sangue.

Pesquisadores do MUSC, incluindo Hongjun Wang, Ph.D., professor titular do Departamento de Cirurgia, esperam oferecer aos pacientes uma alternativa melhor. Wang ingressou no MUSC há oito anos, acreditando na excelência no transplante de ilhotas, em uma instalação limpa de células e o foco na saúde da população proporcionou a oportunidade perfeita para ela realizar pesquisas que, espera, levarão à cura de pacientes com DM1.

“Estou muito agradecido que o Dr. Baliga me recrutou há oito anos”, disse Wang. “O MUSC fornece os recursos para aproveitar o que aprendi em Harvard com meu mentor, Fritz Bach, MD, um brilhante imunologista para transplantes, e aplicá-lo ao meu trabalho em transplante de células de ilhotas e T1D”. Ela acrescenta a oportunidade de trabalhar em colaboração com outros é importante investigadores que também sejam apaixonados por traduzir a ciência básica em soluções para pacientes com diabetes.

“Tenho muita sorte de trabalhar com pessoas apaixonadas como Charlie Strange, MD, Deborah Bowlby, MD e Gary Gilkeson, MD, entre outros”, disse Wang. Strange atua como co-investigador de uma doação de US $ 2 milhões do National Institutes of Health para explorar novos tratamentos para pacientes com DM1 usando modelos animais, combinando a experiência de Wang em biologia e imunologia de ilhotas e a experiência de Strange em biologia e genômica da AAT. Este subsídio faz parte de uma série de subsídios financiados pelo NIH no Wang Lab, um dos laboratórios mais financiados no Departamento de Cirurgia. Atualmente, o Wang Lab possui quatro subsídios financiados pelo NIH em execução simultaneamente, além de um Prêmio de Mérito da Administração de Assuntos de Veteranos e financiamento privado.

“A beleza do nosso laboratório na MUSC é a capacidade de fazer pesquisas translacionais”, disse Wang. “Podemos estudar os mecanismos da doença no banco e, em seguida, ter a capacidade de ir para a beira do leito em um ensaio clínico”. Neste outono, seus esforços no laboratório levaram a ciência adiante e agora eles estão matriculando pacientes em um ensaio clínico para estudar células-tronco mesenquimais (CTMs) do cordão umbilical (UC-CTMs) como uma possível terapêutica para pacientes com DM1 de início precoce. O uso de células-tronco mesenquimais (CTMs) como ferramenta terapêutica para reduzir a progressão da DM1 representa uma nova intervenção promissora.

Um ensaio clínico piloto na Suécia mostrou que uma única infusão de CTMs autólogas derivadas da medula óssea preservou a secreção de insulina em pacientes adultos com novo início de DM1.

As CTM derivadas do cordão umbilical (UC-CTM) mostram maior rendimento celular, um procedimento de colheita menos invasivo com morbidade reduzida associada e maior potencial imunossupressor e regenerativo e são uma fonte popular para terapia celular. Com base nos princípios acima, a MUSC está embarcando em um ensaio clínico randomizado, duplo cego e controlado por placebo, para determinar a eficácia da terapia UC-MSC em pacientes com novo DM1. ”

Hongjun Wang, Ph.D., professor do Departamento de Cirurgia do MUSC

Contingente na inscrição de seis pacientes adultos com diagnóstico recente de DM1, o estudo financiado pelo NIH será de US $ 3,5 milhões ao longo de um período de cinco anos.

A hipótese do ensaio clínico é que a administração sistêmica de CTMs recém-expandidas ex vivo reduz a progressão do diabetes e preserva a secreção de insulina, restaurando a função normal do sistema imunológico e preservando / melhorando as células pancreáticas em pacientes com DM1.

Texto retirado de News Medical

Imagem retirada de Joint Institute FL.

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