Em um primeiro estudo clínico randomizado em crianças, médicos pesquisadores da Universidade de Maryland School of Medicine (UM SOM) e do Instituto Interdisciplinar de Células Tronco (ISCI) da Escola de medicina da Universidade de Miami Miller começaram a testar para ver se células-tronco adultas derivadas da medula óssea beneficiam crianças com cardiopatia congênita do coração esquerdo (HLHS).
Mesmo com extensos tratamentos cirúrgicos, bebês com HLHS ainda não têm resultados ótimos. Os pesquisadores esperam que as células aumentem as chances de sobrevivência dos bebês, pois o HLHS limita a capacidade do coração de bombear sangue do coração para o corpo.
“A premissa deste ensaio clínico é estimular o ventrículo direito, o único ventrículo nestes bebês, para fazê-lo bomba tão fortemente como um ventrículo esquerdo normal”, disse o pesquisador principal Sunjay Kaushal, MD, Ph.D., professor associado de cirurgia da Faculdade de Medicina da Universidade de Maryland e diretor de cirurgia cardíaca pediátrica no Centro Médico da Universidade de Maryland. “Nós estamos esperando que esta terapia seja uma alternativa desafiante para estes pacientes.”
Dr. Kaushal diz que os dois primeiros pacientes tinham ambos quatro meses de idade quando as células-tronco foram injetadas e estão indo bem.
Esta é a primeira pesquisa de HLHS nos Estados Unidos para usar células-tronco mesenquimais alogênicas (MSC), um tipo de célula-tronco adulta que pode se desenvolver em células específicas de tecidos ou órgãos. As MSCs podem ser colhidas com antecedência, expandidos em cultura e armazenados para uso posterior. A natureza alogênica das MSCs torna possível que as células-tronco de um dador de medula óssea forneçam todas as células-tronco para este estudo.
“Tivemos resultados incríveis no uso de células-tronco mesenquimais para regenerar o músculo cardíaco danificado em adultos”, disse Joshua M. Hare, MD, diretor fundador do ISCI e patrocinador do estudo. “Esta é a primeira vez que esses tipos de células estão sendo usados em bebês, então isso é muito emocionante.”
HLHS é uma das doenças cardíacas congênitas mais desafiadoras e complexas a tratar. Os Centros para Controle e Prevenção de Doenças (CDC) estima que cerca de 960 bebês nos Estados Unidos nascem a cada ano com HLHS. Por razões desconhecidas, a principal câmara de bombeamento do coração, o ventrículo esquerdo, não se desenvolve completamente durante um período de crescimento crítico imediatamente antes do nascimento. O ventrículo direito, normalmente, bombeia sangue para os pulmões à baixa pressão para ser oxigenado, enquanto o ventrículo esquerdo empurra sangue em alta pressão através da aorta para todo o corpo. Em crianças com HLHS, o coração direito assume a carga de trabalho extra, apoiando temporariamente a circulação para os pulmões e o corpo. Esse estresse pode fazer com que o coração direito falhe e o bebê morra.
As opções atuais de tratamento de HLHS são um transplante cardíaco ou uma série de três procedimentos cirúrgicos reconstrutivos de coração aberto para conectar os lados esquerdo e direito do coração. No entanto, mesmo com um transplante ou a série cirúrgica reconstrutiva, as crianças com HLHS têm uma sobrevivência média de cinco anos de apenas 50-60 por cento.
Nessa fase 1 de segurança e eficácia, as MSCs alogênicas são injetadas no músculo cardíaco durante a segunda das três cirurgias reconstrutivas, tipicamente realizadas, aproximadamente, aos quatro meses de idade. Um total de 30 pacientes com HLHS serão inscritos no estudo. Quinze receberão seis a oito injeções de células-tronco cada, com base no tamanho do coração, enquanto 15 pacientes de controle não receberão as células. Este é um estudo aberto, no qual pesquisadores e famílias participantes saberão se as células são ou não administradas.
Embora as células-tronco tenham sido usadas para regenerar corações adultos, o Dr. Kaushal disse que as melhorias foram marginais. Sua pesquisa sugere que os resultados podem ser melhores em corações pediátricos. “O coração é capaz de remodelar melhor em um paciente mais jovem do que um paciente mais velho, porque o corpo ainda está crescendo, coisas boas estão acontecendo e as coisas não estão se deteriorando”, explicou.
E. Albert Reece, MD, Ph.D., MBA, vice-presidente da Universidade de Maryland para assuntos médicos e reitor da Faculdade de Medicina, acrescentou: “Esta terapia de células-tronco pode fornecer uma nova opção de tratamento não apenas para pacientes com HLHS, mas também para pacientes com outros problemas cardíacos congênitos”.